Målrettet betyr ikke feilfri

Genredigering må verifiseres på flere nivåer før man kan si at den ønskede biologiske effekten er oppnådd.

Slik leser du visualet

Bruk fire kontrollpunkter: ønsket sekvens, utilsiktede on-target-endringer, off-target-steder og funksjon i relevant biologisk kontekst.

Faglig gjennomgang

1. Sekvensering kan bekrefte om ønsket DNA-endring faktisk finnes ved målstedet.
2. Større delesjoner eller rearrangementer ved målstedet er eksempler på utilsiktede on-target-resultater, mens mosaikk beskriver at ikke alle celler nødvendigvis har samme redigeringsutfall.
3. En riktig molekylær edit må ikke forveksles med dokumentert funksjonell effekt, sikkerhet eller behandlingsnytte.

Nøkkelbegreper

on-target · off-target · mosaikk · sekvensverifisering · funksjonstest

Bruk på prøve og eksamen

Nevn hvilken evidens som kreves på DNA-, celle- og funksjonsnivå før du konkluderer.

Relatert fagstoff

• Tilbake til Visual-kapittelet
• Biologi 2 fagforside
• Genteknologi og bioteknologi — fagtekst
• Bioteknologiske metoder — læringslab
• CRISPRs bakterielle opphav og målretting
• Etter Cas9-kuttet: NHEJ eller HDR?
• Genterapi: ex vivo, in vivo og ulike genetiske strategier